Indikation und Markt

Glioblastoma Multiforme (GBM)
Glioblastome sind häufig vorkommende und sehr aggressive Hirntumore. Sie gehören zu der Gruppe der Gliome. Die Zellen dieser Tumore zeichnen sich durch eine hohe Resistenz gegenüber Strahlen- und Chemotherapie aus. Sie streuen und infiltrieren sehr rasch in das gesunde Nachbargewebe, wodurch die vollständige operative Entfernung des Tumors in der Regel nicht möglich ist. Wegen der diffusen Infiltration des Hirngewebes durch Tumorzellen kommt es nach der Behandlung häufig innerhalb von Monaten zu einem Rezidiv. 
In den USA und der EU werden jährlich ca. 28.000 neue Fälle des malignen Glioms diagnostiziert (Quelle: US National Cancer Registry). Die derzeitige Standardtherapie umfasst die operative Entfernung des Tumors, gefolgt von Strahlen- und Chemotherapie. Bei Erwachsenen beträgt die Wahrscheinlichkeit, nach Diagnose von GBM länger als ein Jahr zu leben, weniger als 30 %; nur 3 % der Patienten überleben länger als fünf Jahre (Quelle: Central Brain Tumor Registry of the United States). Es besteht also ein großer medizinischer Bedarf nach neuen Therapieverfahren für die Behandlung von Glioblastom-Patienten.
Weitere Informationen zu dieser Erkrankung finden sie in englischer Sprache unter www.emedicine.medscape.com

Myelodysplastisches Syndrom (MDS)
Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) ist eine Stammzellerkrankung, die u.a. durch Reifungsstörungen von Zellen während der Blutbildung (Hämatopoese) charakterisiert ist. Das mediane Erkrankungsalter beträgt mehr als 60 Jahre und die Inzidenz in der Gesamtbevölkerung liegt bei ca. 4/10.000 Personen pro Jahr. Sie nimmt nach dem 70. Lebensjahr auf 20-50/10.000 Personen pro Jahr zu. Die Erkrankten, bei denen MDS oft zufällig anlässlich einer routinemäßig durchgeführten Blutuntersuchung diagnostiziert wird, leiden in der Regel an einem Mangel roter Blutkörperchen (Anämie), fühlen sich kraftlos und sind anfällig für Infektionen. Meist wird versucht, die Anämie durch Bluttransfusionen zu behandeln, allerdings führt dies im Laufe der Behandlung zu einer Überladung mit Eisen, das u.a. die Leber schädigen kann. Gleichzeitig geht auch die Zahl der Thrombozyten, die für die Blutgerinnung mitverantwortlich sind, und die Zahl der Leukozyten, der für die Immunabwehr zuständigen weißen Blutkörperchen, deutlich zurück. Daher leiden MDS-Patienten im Krankheitsverlauf immer mehr an Infekten und plötzlichen Blutungen, an denen sie auch häufig sterben.
Weitere Informationen zu dieser Erkrankung finden Sie z.B. unter www.mds-register.de

Akute Graft-versus-Host Disease (aGvHD)
Die aGvHD ist eine lebensbedrohende Komplikation, die nach Transplantation von Blutstammzellen oder von fremdem (allogenem) Knochenmark auftritt. Bei einer aGvHD greifen Immunzellen des Spenders („graft“) Zellen des Empfängers („host“) an, die als zu bekämpfende „Fremdkörper“ angesehen werden. Von der Erkrankung sind hauptsächlich die Haut, die Leber und der Magen-Darm-Trakt des Transplantatempfängers betroffen. Das Risiko, nach einer Transplantation eine aGvHD zu entwickeln, erhöht sich sowohl mit dem Alter als auch mit dem Grad der Nichtübereinstimmung bestimmter Gewebsmerkmale zwischen Spender und Empfänger. Jährlich unterziehen sich rund 18.000 Patienten in den USA und der EU einer allogenen, nicht körpereigenen Knochenmarktransplantation (Quelle: European Bone Marrow Transplation Survey, 2006). Statistisch gesehen erkrankt jeder zweite Transplantationspatient an einer aGvHD. Trotz präventiver Gabe von immunsuppressiven Medikamenten wie Kortikosteroiden, Antimetaboliten oder monoklonalen Antikörpern liegt die Sterblichkeitsrate innerhalb der ersten drei Jahre nach dem Eingriff bei ca. 70 %. In der EU wurde Apogenix im Jahr 2006 für APG101 der „Orphan Drug Status“ für die Behandlung von aGvHD gewährt („Orphan Drug Status“ bedeutet, dass das Medikament zur Behandlung von seltenen Krankheiten, die bei weniger als 5/10.000 Personen auftreten, entwickelt wird). Dieser Status ist nicht mit einer Marktzulassung zu verwechseln (es gibt viele „Orphan Drugs“ in der klinischen Entwicklung, die noch nicht zugelassen sind), garantiert jedoch nach Zulassung eine längere Marktexklusivität und ggf. auch eine beschleunigte Marktzulassung.